近日，長春金賽藥業旗下生長激素水劑正式獲得治療因Noonan綜合征和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長障礙適應癥，成為國內且獲批這兩個適應癥的基因重組人生長激素產品。

Noonan綜合征（Noonan Syndrome，NS）是一類常染色體顯性遺傳性疾病，發病率約為1/1000~1/2500，主要臨床特征為特殊面容、先天性心臟病、身材矮小、發育遲緩、腎臟畸形、凝血功能障礙等。約有50%-70%的NS患者存在矮身材，歐洲平均男性患者的成年終身高大約為162.5cm，女性為153cm，均處于正常人群的第3百分位以下。國外多年累積的臨床試驗數據均表明，生長激素治療對NS患兒有明顯的增高作用，表現為NS患兒的生長速率和預測成年身高顯著提高，并且能使患者的成年終身高接近或者達到正常范圍。

由研究結果可以看出，患兒身高增長的效果與生長激素應用的劑量呈一定的依賴性，并且長期用藥增高效果明顯優于短期用藥，且起始治療年齡較小的患者療效較好。

SHOX基因全稱為矮身材含同源異形盒基因（short stature homeobox containing gene，SHOX），該基因缺陷是引起患者身材矮小及骨發育異常的重要原因。有調查顯示因SHOX基因缺陷率占人群的1/2000-1/5000，占身材矮小人群的1/40-1/150。在診斷為ISS的患者中，有SHOX基因突變者約1%~2%。

國外多年的臨床試驗數據均表明，生長激素治療對因SHOX基因缺陷所引起的生長障礙的兒童有明顯的增高作用。與不治療的患兒相比，生長激素治療的患兒的生長速率顯著提高，終身高的改善明顯，約50%的患兒經生長激素治療后終身高可達到正常范圍。

Noonan 綜合征和SHOX基因缺陷所引起的兒童生長障礙是金賽生長激素水劑繼兒童生長激素缺乏癥，重度燒傷，成人生長激素缺乏癥后獲批的第4、第5個適應癥。目前金賽生長激素水劑已成為國內適應癥覆蓋全面的生長激素產品。此外，金賽藥業即將開展生長激素水劑治療腎移植前因慢性腎臟疾?。–hronic Kidney Disease, CKD）和因Prader-Willi綜合征的III期臨床試驗。未來，金賽藥業的生長激素產品在兒科領域所覆蓋的適應癥將與美國FDA和歐盟批準的適應癥達到一致，不僅在國內同類產品中繼續占據優勢地位，而且在國外同類產品中也將具有強大的競爭力。

作為國內生長激素龍頭企業，金賽藥業歷經17年技術攻關，先后上市國產首支生長激素粉針、亞洲首支生長激素水劑，全球首支自主知識產權聚乙二醇長效生長激素，使我國重組人生長激素的系列研發生產技術跨入國際行列。長效生長激素是我國真正具有國際競爭力的重大原創新藥。

2015年，金賽藥業的生長激素系列產品榮獲國家科技進步二等獎。隨著新適應癥的獲批，金賽藥業將進一步助力中國矮小兒童的健康成長。

基因重組人生長激素是美國食品藥品監督管理局（FDA）和中國食品藥品監督管理總局（CFDA）批準治療兒童矮小癥的有效的藥品。人工合成的基因重組人生長激素與人腦垂體產生的生長激素的天然結構完全一樣，生理、藥理作用也保持一致，作為替代補充治療，可明顯地促進矮身材兒童的身高增長，并顯著改善其成年終身高。

足球梅西幼年患生長激素缺乏癥，身材矮小，10歲時身高只有1.25米。正因為及時使用生長激素治療，終身高達到1.70米，才成就了如今的一代球王。